Klinisk studie baner vei for en banebrytende ny Myasthenia Gravis-behandling

Et nytt legemiddel mot den sjeldne nevromuskulære tilstanden er godkjent av FDA.

 
 

Det biofarmasøytiske selskapet UCB delte nylig en viktige nyheter som kan ha betydning for dem som lever med generalisert myasthenia gravis (gMG): De har fått godkjenning fra de amerikanske legemiddelmyndighetene (FDA) for en banebrytende behandling kalt ZILBRYSQ® (zilucoplan).

FDA godkjente Zilucoplan på grunnlag av data fra en studie kalt RAISEsom ble publisert i The Lancet Neurology i mai 2023. Studien viste at Zilucoplan ga raske og betydelige fordeler for et bredt spekter av gMG-pasienter.

Know Rare er stolte over å ha støttet denne utviklingen ved å rekruttere pasienter til RAISE-studien. En viktig del av Know Rare's oppdrag er å hjelpe pasienter med sjeldne sykdommer med å komme i kontakt med kliniske studier som denne, som kan ha en positiv innvirkning på deres velvære. Hvis du er interessert i å lære mer om kliniske studier og studier som kan passe for deg, kan du kontakte oss på support@knowrare.com.

MER OM ZILBRYSQ® (zilucoplan):

Zilucoplan er en selvadministrert behandling én gang daglig for voksne med generalisert myasthenia gravis som virker ved å hemme komplementmediert skade på den nevromuskulære overgangen, der nerver og muskler kommuniserer. Dette bidrar til å forebygge skader og svakhet forårsaket av myasthenia gravis. I motsetning til andre behandlinger som må gis intravenøst, er Zilucoplan et subkutant peptid som kan injiseres under huden. Denne utviklingen betyr at pasientene kan ta zilucoplan hjemmefra, noe som reduserer behovet for hyppige sykehusbesøk.

Know Rare rekrutterer nå til kliniske studier knyttet til disse sykdomstilstandene:

  • Myositt (dermatomyositt, polymyositt, nekrotiserende myositt, interstitiell lungesykdom)

  • Myelin oligodendrocyt glykoprotein antistoff sykdom (MOGAD)

  • Bulløs pemfigoid (BP)

  • Tuberøs sklerosekompleks (TSC)

  • Beckers muskeldystrofi (BMD)

Hvis du er interessert i å lære mer, kan du ta kontakt med Know Rare-supporten her.

NYHETERKjenne Sjeldne TeamNyheter