Har du et mål om å trappe ned bruken av steroider? Mange kliniske studier av nye legemidler har samme formål
Pågående kliniske studier baner vei for å redusere steroidavhengigheten og forbedre behandlingsmulighetene for ulike medisinske tilstander.
For mange mennesker som lever med sjeldne sykdommer, er det en realitet at det ikke finnes noen godkjent behandling. Ved mange autoimmune og inflammatoriske tilstander finnes det imidlertid ett behandlingsalternativ: kortikosteroider (mer kjent som "steroider"). Kortikosteroider brukes hovedsakelig for å redusere betennelse og undertrykke immunsystemet, noe som gjør dem til et verdifullt behandlingsalternativ for pasienter som har behov for disse effektene.
Personer med nevromuskulære tilstander som myasthenia gravis og autoimmun myositt kan ta høye doser kortikosteroider for å kunne utføre aktiviteter i hverdagen. Orale kortikosteroidtabletter er den kraftigste typen steroider - de kan påvirke hele kroppen, og jo høyere dose og jo lengre tid de tas, desto større er risikoen for bivirkninger. Orale steroider som tas over lengre tid (mer enn tre uker), kan føre til enda mer alvorlige bivirkninger, blant annet vektøkning, kviser, humørsvingninger, tynn hud, benskjørhet og psykiske komplikasjoner.
Derfor er et av målene for både pasienter og leger å redusere det daglige inntaket av steroider for å unngå disse bivirkningene uten at sykdommen eskalerer. I mange kliniske studier av nye legemidler er reduksjon eller eliminering av steroider et av målene.
I løpet av studien, under nøye observasjon av klinikerne, kan steroiddosen reduseres hvis pasienten viser bedring i sykdomstegn eller symptomer. (Steroiddosene reduseres bare hvis legen vurderer at det er trygt å gjøre det, noe som er tilfellet med spesialisten som vanligvis behandler pasienten). Når legene reduserer steroiddosene, baserer de seg på dokumentasjon fra andre studier eller retningslinjer utarbeidet av eksperter som vurderer flere studier for å finne den beste behandlingen.
Nevrologer avgjør om et studiemedikament har redusert steroidbruken ved nevrologisk kreft ved å følge anbefalingene fra arbeidsgruppen for nevroonkologi (RANO), som anbefaler følgende kriterier som "respons" på studiemedisinen når det gjelder å redusere steroidbruken:
"Responders" i en klinisk studie betyr at de kan redusere den totale daglige kortikosteroiddosen med halvparten i minst én uke, og at sykdomsstatusen fortsatt anses som "stabil" eller forbedret. Denne forbedringen må vedvare i minst 4 uker etter den første vurderingen for å kunne betraktes som en "respons".(Kilde: 1.Arvod, ND et al. Neuro Oncol. 2018 Jun; 20(7): 897-906)
Blant 28 studier av nye systemiske lupusbehandlinger ble alle behandlingene i de kliniske studiene lagt til deltakernes eksisterende steroidbehandling. En analyse av disse 28 studiene viste at de fleste behandlingene i studiene ble vurdert for å se om steroiddosene kunne reduseres. I de fleste studiene kunne steroiddosen senkes.
(Kilde: Oon S, et al. metaanalyse Semin Arthritis Rheum. 2018 Oct;48(2):221-239. doi: 10.1016/j.semarthrit.2018.01.001. Epub 2018 Jan 6).
I en annen studie med 35 deltakere med myasthenia gravis (MG) ble metotreksat lagt til for å redusere de daglige dosene med oral prednison.(Kilde: Li D, et al, Front. Immunol. 18. mars 2022, Sec. Multiple Sclerosis and Neuroimmunology Volume 13 - 2022 | |) https://doi.org/10.3389/fimmu.2022.839075 )
For tiden pågår det kliniske studier for myositt og MOGAD, der utprøvingspreparatet legges til deltakernes vanlige steroiddose, og et av målene med disse studiene er å finne ut om tillegget av studiepreparatet kan gjøre det mulig å redusere den daglige dosen av orale steroider.
For personer med symptomer på sjeldne sykdommer fremstår kortikosteroider ofte som en livsviktig behandling, men med potensielt invalidiserende bivirkninger. Mange kliniske studier tar nå sikte på å redusere steroidavhengigheten, noe som gir nytt håp om strømlinjeformet behandling med færre bivirkninger.
Hvis du eller en du bryr deg om har myositt eller MOGAD og er interessert i kliniske studier med mål om å redusere steroiddoseringen, kan du kontakte oss på support@knowrare.com.
