7 tips for å finne en klinisk studie for din sjeldne sykdom

En verden av kliniske studier kan være et mysterium for mange. Prosessen kan være tungvint, og som vi vet, er det ikke alltid kliniske studier som skjer i det brede spekteret av sjeldne sykdommer, noe som gjør det noen ganger frustrerende og en følelsesmessig berg-og-dal-bane. Her er noen tips å bli kjent med som vil hjelpe deg på vei mot å finne den riktige kliniske studien for deg.

1. Den mest omfattende kilden til kliniske studier er clinicaltrials.gov

   Alle nye studier for terapier som søker FDA godkjenning er oppført på FDA clinicaltrials.gov, og kan søkes av sykdommen. 

2. Legg merke til fasen av studien

   Dette er studiestadiene for en ny medisin som er en del av godkjenningsprosessen med FDA.

• Fase I-studier er utformet for å studere sikkerheten til medisinen. Dette kan ha bare noen få deltakere, og kan være med friske frivillige.

• Fase 2-studier er utformet for å se om medisinen er effektiv. Dette er også en "bevis" studie, og medisinen gis til personer med sykdommen eller tilstanden.

• Fase 3-studier har flere deltakere for å sikre at fase 2-resultatene er like hos en større gruppe personer med tilstanden eller sykdommen. Det er vanligvis den siste fasen før du søker om godkjenning til FDA.

• Fase IV studier etter at medisinen er godkjent av FDA, fortsetter det å bli studert over en lengre periode

3. Se på typen studie

• Biomarkør studier er studier som ser på risikofaktorer, tegn på sykdom, eller alvorlighetsgraden av sykdommen.

• Naturhistoriske studier: disse studiene viser hvordan symptomene på en sykdom kan endres eller utvikle seg over tid.

• Intervensjonsstudier: dette er studier av medisiner, enheter eller ikke-medisinske behandlinger som kan brukes til å behandle en tilstand eller symptomer på denne tilstanden

  4. Kontroller inklusjons-/ekskluderingskriteriene som spesifiserer kravene til å delta i studien

  1. Inklusjonskriteriene er kvalitetene en person må ha for å delta som diagnosen din, hvor lenge du har blitt diagnostisert, din alder, symptomer, hvilke medisiner du tar og funn fra laboratoriet eller blodprøver (som blodplate- eller hvite blodlegemer, nyre- og leverfunn, gener eller antistoffer)

  2. Ekskluderingskriterier hvis du har disse faktorene, vil du sannsynligvis ikke kunne delta i studien. Dette kan omfatte: 

  1. Medisiner du kanskje tar, eller en nylig endring i medisiner

  2. Andre tilstander du måtte ha (som hjertesykdom, leversykdom osv.)

  3. Prosedyrer eller operasjoner du kan ha hatt, som plasmaferese eller timianktomi

5. Spør om reisehjelp.

Hvis det ikke er noen studiesenterplassering i ditt område, kan sponsoren ofte refundere deg eller betale for reiseutgifter eller overnatting på et hotell i nærheten. Dette er noe du kan spørre studieteamet når du snakker med dem, eller det kan være en e-postadresse å kontakte hvis du er interessert i å lære mer om studien.

6. Du kan få fri tilgang til en potensiell ny behandling for sykdommen din.

Selv om det ikke er noen garanti for at medisinen i utvikling vil være effektiv for deg, hvis du deltar i en studie og medisinen ser ut til å fungere bra for deg, kan du kanskje fortsette å motta medisinen gratis i en lengre periode, til den er godkjent av FDA for bruk.  (Merk at ulike studier kan ha ulike utvidede bruksbestemmelser).

Å bestemme seg for om du skal delta er ikke alltid en enkel beslutning, men å gjøre det kan gi potensial til å hjelpe ikke bare deg, men andre personer med samme tilstand i fremtiden. Ikke alle kliniske studier resulterer i en godkjent medisinering, og mange medisiner ikke oppfyller sine mål og blir aldri godkjent.

7. Bruk Know Rare, noe som gjør det lettere å finne en klinisk studie og snakke med en forsker:

Know Rare Study Finder gir et enkelt søkeverktøy for alle kliniske studier oppført på clinicaltrials.gov. Ved å fylle ut en kort undersøkelse bare én gang, kan du bli matchet med en klinisk studie for en potensiell behandling for din sykdom eller tilstand.  

• Hvis du velger å søke på en studie som tilbyr virtuelle pre-screening besøk, kan du planlegge en live virtuell "besøk" med et medlem av studiens forskningsteam som kan gjennomgå alt du trenger å vite om studien og se om du er kvalifisert til å delta i den.  

• Hvis du ikke oppfyller kravene til en studie, samsvarer den med alle andre som er oppført for sykdommen din, og den oppdateres hele tiden, så selv om det ikke er noen studie for deg i dag, kan det være en for deg i morgen.

For å finne en studie for deg sykdom eller tilstand, klikk her.

---

Flere historier fra Know Rare