Hvorfor 2024 allerede er et oppmuntrende år for samfunnet for sjeldne sykdommer
De siste overskriftene innen forskning og interesseorganisasjoner viser lovende nyheter for behandling av sjeldne sykdommer.
Av Jennifer Bagnall
Vi nærmer oss slutten av 2024s første kvartal, og vi er glade for å kunne si at året har fått en flott start for fremtiden til sjeldne sykdommer. På ulike områder, fra godkjenning av nye legemidler til forskning på nye behandlingsformer og helsefremmende arbeid, er det flere områder med fremgang som har fanget Know Rares oppmerksomhet. Les videre for å oppdage noen av årets tidlige høydepunkter innen nyheter om sjeldne sykdommer.
-
GODKJENNINGER AV NYE LEGEMIDLER
FDA har allerede godkjent godkjent 15 nye legemidler som påvirker sjeldne sykdommer, inkludert noen som er ment å behandle sjeldne kreftformer. Ett av disse legemidlene, Dupixent (dupilimab), ble godkjent for behandling av eosinofil øsofagitt, noe som illustrerer hvordan noen legemidler som tidligere er godkjent for behandling av en vanlig sykdom, kan ha ytterligere innvirkning på mennesker med ikke-relaterte sjeldne sykdommer.
FORSKNING PÅ LEGEMIDLER FOR SJELDNE SYKDOMMER
I EU har Det europeiske legemiddelkontoret innvilget status som orphan drug til 22 legemidler mot 25 ulike sjeldne sykdommer. Orphan drug designation oppmuntrer legemiddelselskaper til å drive molekylær forskning som har potensial til å føre til fordeler for spesifikke pasientgrupper. (I 2023 var nesten halvparten av alle nye medisiner som ble godkjent av FDA klassifisert som orphan drugs)..)
TILSTANDSRAPPORTER FOR HELSEVESENET
Den nasjonale organisasjonen for sjeldne diagnoser (NORD) offentliggjorde nylig sin årlige delstatsrapport, som vurderer hvordan delstatene i USA presterer når det gjelder tilgang, overkommelige priser og generell effektivitet i forbindelse med helsedekning. Viktige vurderingsområder var blant annet statsregulerte forsikringer, kostnader for reseptbelagte legemidler, tilgang til medicaid, tilgang til telemedisinske tjenester og effekten av rådgivende råd for sjeldne sykdommer. du kan finne ut hvordan din stat presterte på NORDs nettsted.
For flere nyheter om sjeldne sykdommer, besøk Know Rare-bloggen.
