Derfor bør du vurdere å delta i en klinisk studie

Hvis du har en sjelden sykdom, kan kliniske studier være en vei til håp.

Av Krystel El Koussa

Selv om det er relativt nytt for meg å leve med en kronisk sykdom, kan jeg fortelle deg at det ikke er lett. Jeg fikk diagnosen myasthenia gravis (MG) for mindre enn ett år siden. MG er en autoimmun sykdom som fører til at musklene svekkes over tid. Dette kan ha svært skremmende konsekvenser - jeg glemmer aldri den gangen jeg var ute og spiste middag med en venninne og satte maten i halsen. Jeg klarte verken å svelge eller snakke. Det var helt forferdelig.

Da jeg først fikk diagnosen MG, hørte jeg ordene "det finnes ingen kur". Jeg var helt knust da jeg tenkte på hvordan hverdagen min med denne sykdommen ville bli. Mange av oss som har en sjelden kronisk sykdom, vet at det kanskje ikke finnes noen kur for sykdommen vår i dag. Kanskje finnes det ikke engang en behandling. Det finnes noen behandlinger for MG, men effekten av dem kan variere fra pasient til pasient - hver pasient er forskjellig, og enkelte behandlinger kan fungere utmerket for noen, mens de ikke hjelper så mye for andre. Men min erfaring - inkludert det avgjørende skrittet med å komme i kontakt med mennesker i MG-miljøet og Know Rare-miljøet som forstår hva jeg går gjennom - har gitt meg et stort håp om at det snart vil bli utviklet en kur.

"Bare 5 % av de sjeldne sykdommene har faktisk behandlinger som er godkjent av FDA. "

De harde, kalde tallene kan være skremmende: Bare 5 prosent av de sjeldne sykdommene har faktisk behandlinger som er godkjent av FDA. Jo sjeldnere sykdommen er, desto vanskeligere er det å få store legemiddelselskaper til å investere i forskning på medisiner og behandlinger. Men for mange av de som kjemper mot sjeldne sykdommer og som ikke har noen godkjent behandling tilgjengelig, er kliniske studier en viktig kilde til håp.

Hva er kliniske studier?

Kliniske studier er forskningsstudier som tester hvordan en medisinsk intervensjon fungerer blant en gruppe pasienter. De spiller en avgjørende rolle når det gjelder å studere nye potensielle behandlinger og øke den vitenskapelige kunnskapen om sjeldne sykdommer og funksjonshemninger. I løpet av en klinisk studie kan forskerne finne ut om en ny behandlingsform (for eksempel et legemiddel) er trygg og effektiv.

Hvordan kan du delta i en klinisk studie?

Først må du oppfylle visse krav. Disse kan ha å gjøre med diagnosen din, tiden som har gått siden diagnosen ble stilt, symptomene du har, og hvilke medisiner og andre behandlinger du allerede har prøvd.

I mitt tilfelle er det bare åtte måneder siden jeg fikk den offisielle diagnosen, og over ett år siden jeg fikk symptomer. Jeg gjennomgikk også nylig en tymektomi med sternotomi, og jeg er fortsatt på bedringens vei, så jeg er ikke kvalifisert for kliniske studier nå. Det kan imidlertid være helt annerledes for deg. Når du vurderer ulike kliniske studier, kan du se hvilke som passer best med din nåværende livsstil, avhengig av hva de innebærer og hvor lang varighet de har. Du vil kanskje bli overrasket over hvor mange studier som finnes der ute - tro meg når jeg sier at det er mange! Og mange av dem er på utkikk etter pasienter som deg.

Fordeler ved å delta i kliniske studier

Noen av de største fordelene ved å delta i en klinisk studie er blant annet følgende

Få tilgang til behandling hos leger som er eksperter på den studerte sykdommen.
Kostnadseffektivitet: De fleste studiene er stort sett gratis for pasientene, siden legemiddelfirmaene tar seg av forskningskostnadene.
Å få den aktuelle medisinen et skritt nærmere godkjenning av FDA.
Hjelpe andre pasienter med å få behandlingen når den er godkjent av FDA.
Å være en studiebesparende pasient: I noen tilfeller må bioteknologiselskaper avbryte kliniske studier på grunn av manglende pasientdeltakelse. Det betyr at du kan være den deltakeren som forhindrer at en studie blir avbrutt.
Det gjør deg til en enda større helt enn du allerede er, fordi du gjør det lettere for andre å få behandling.

Noen oppmuntrende ord

Hvis du bestemmer deg for å vurdere eller delta i en klinisk studie, er du ikke alene om det! Det finnes mange ressurser, støttespillere og allierte du kan henvende deg til. Det er ikke alltid legen din kjenner til kliniske studier for en sjelden sykdom som MG. Likevel kan du besøke clinicaltrials.govsom er FDAs oversikt over alle studier på alle sykdommer. Siden dette nettstedet kan være vanskelig å finne frem på, kan supportteamet hos Know Rare hjelpe deg med å finne forskere og studier som kan passe for deg. Deretter kan du dele listen over studier med legen din, som kan hjelpe deg med å bestemme hvilken studie som er best for deg. Under hele denne reisen kan Know Rare støtte deg og veilede deg når du har spørsmål.

Og hvis du deltar i en studie, skal du vite at forskerne i kliniske studier er eksperter på å studere sykdommen - ikke vær redd for å stille spørsmål og dele dine tanker med dem om å delta i studien. Du kan spørre om du kan trekke deg når som helst og av hvilken som helst grunn - dette kan hjelpe deg med å ta en avgjørelse.

Jeg vet at det kan være en stor og skremmende avgjørelse. Det ville det vært for meg. Men for en som har en sjelden sykdom uten behandling, er reisen som ligger foran oss allerede fylt med så mange usikkerhetsmomenter - hvorfor ikke være med på å løse puslespillet?