FDA-godkjenning for nytt legemiddel fra Edgewise Therapeutics markerer et gjennombrudd for behandling av Duchenne- og Becker-sykdommer
Edgewises utprøvende legemiddel er en banebrytende behandling for disse muskeldystrofiene.
Edgewise Therapeutics, et biofarmasøytisk selskap som spesialiserer seg på muskelsykdommer, har nådd viktige milepæler i sitt program for muskeldystrofi. U.S. Food & Drug Administration (FDA) har innvilget Orphan Drug Designation (ODD) og Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) for selskapets utprøvingspreparat EDG-5506, som er utviklet for å behandle Duchennes og Beckers muskeldystrofier.
EDG-5506, et småmolekyl som administreres oralt, har som mål å forebygge muskelsammentrekningsindusert muskelskade ved dystrofinopatier. FDAs ODD- og RPDD-klassifisering understreker det store behovet for bedre behandlingsmuligheter for personer som sliter med disse sjeldne, alvorlige eller livstruende lidelsene.
Orphan Drug Designation (ODD) gis for å støtte utviklingen av legemidler for sjeldne sykdommer som rammer færre enn 200 000 mennesker i USA. Potensielle fordeler inkluderer markedseksklusivitet i syv år etter FDA-godkjenning, føderale skattefradrag og fritak fra PDUFA-avgifter (Prescription Drug User Fee Act). Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) anerkjenner behandlinger som er under utprøving for sjeldne pediatriske sykdommer som rammer færre enn 200 000 mennesker i USA, og som primært påvirker personer opp til 18 år. RPDD gir prioritert behandling av markedsføringssøknader og gir sponsoren en "priority review voucher", som kan overføres eller selges til en annen sponsor hvis den blir godkjent for markedsføring.
Duchennes muskeldystrofi, en alvorlig muskelsykdom, og Beckers muskeldystrofi, en progressiv nevromuskulær sykdom, mangler begge effektive botemidler. EDG-5506 er en lovende metode for å minimere muskelskader, noe som kan være til nytte for pasienter som lider av disse invalidiserende tilstandene.
Edgewise Therapeutics arbeider aktivt med å utvikle EDG-5506 gjennom fase 2-studiene LYNX og FOX, som vurderer sikkerhet, farmakokinetikk og biomarkører for muskelskade hos personer med Duchenne. I tillegg har CANYON-studien, som fokuserer på Becker, blitt utvidet til å omfatte en pivotal kohort kalt GRAND CANYON, som for tiden rekrutterer deltakere. Selskapet er opptatt av å endre livene til pasienter og familier som er rammet av alvorlige muskelsykdommer. Hvis du vil ha mer informasjon om selskapets kliniske studier og misjon, kan du gå til www.edgewisetx.com.
Les mer om kliniske studier på Know Rare-bloggen.
