National Tay-Sachs & Allied Diseases Association arrangerer det første legemiddelutviklingsmøtet for GM2 i sitt slag
Foto av Hannah Busing på Unsplash
Dette er en gjengivelse av artikkelen fra 29. januar 2024 som ble delt av National Tay-Sachs & Allied Diseases Association.
Boston, Massachusetts. 29. januar 2024 - National Tay-Sachs & Allied Diseases Association (NTSAD), som er ledende i den verdensomspennende kampen for å behandle og kurere Tay-Sachs, Canavan, GM1 og Sandhoffs sykdommer, arrangerer torsdag 15. februar 2024 det aller første eksternt ledede pasientfokuserte legemiddelutviklingsmøtet for GM2-gangliosidoser (Tay-Sachs og Sandhoffs sykdommer).
Eksternt ledede møter om pasientfokusert legemiddelutvikling (EL-PFDD) gir den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA og andre viktige interessenter, inkludert utviklere av medisinske produkter, helsepersonell og tilsynsmyndigheter, en viktig mulighet til å høre direkte fra pasienter, deres familier, pleiere og pasientforkjempere om symptomene som betyr mest for dem, hvordan sykdommen påvirker pasientenes dagligliv og pasientenes erfaringer med dagens tilgjengelige behandlinger. Disse innspillene kan danne grunnlag for FDAs beslutninger og tilsyn både under utviklingen av et legemiddel og under gjennomgangen av en markedsføringssøknad.
GM2 kan ramme alle, uansett rase, kjønn, etnisitet eller opprinnelsesland. NTSAD alene betjener hundrevis av familier i USA og globalt. Hittil har mer enn 150 personer, inkludert pasienter, forskere, klinikere og medlemmer av industrien, meldt seg på GM2 EL-PFDD-møtet. Dette virtuelle møtet blir livestreamet via YouTube, er åpent for alle og gratis å delta på. Deltakerne må imidlertid registrere seg på forhånd på www.ntsad.org/gm2pfdd. Møtet begynner kl. 9.30 den 15. februar 2024 og skal etter planen avsluttes kl. 15.00.
Nærmere 30 personer som er voksne eller foreldre til barn med infantil, juvenil eller sen debut av Tay-Sachs og Sandhoffs sykdommer, vil dele sine historier og erfaringer. Pasienter, foreldre, omsorgspersoner og etterlatte familiemedlemmer vil dele sine perspektiver.
"Det er viktig å dele min datters historie og fortsette å være hennes stemme for å fremme forskning i håp om å finne en behandling og kur for GM2, selv nå, tolv år etter hennes død, slik at ingen andre familier trenger å oppleve denne smerten", sier Becky Benson.
Andre innledere er Jacqueline Karp, MD, U.S. FDA Center for Drug Evaluation and Research, Florian Eichler, MD, Massachusetts General Hospital, Cynthia Tifft, MD, PhD, National Institutes of Health, og Kathleen M. Flynn, administrerende direktør i NTSAD. Det vil også være mulighet for å ringe inn og foreta direkteavstemninger blant alle møtedeltakerne. I tillegg kan folk sende inn kommentarer i forkant, under og 30 dager etter møtet via NTSADs nettsted.
"NTSAD ble grunnlagt av familier. De er ekspertene på hvordan det er å leve med disse ødeleggende sjeldne, genetiske sykdommene, og deres stemmer bør bli hørt", sier Kathleen M. Flynn, administrerende direktør i NTSAD. "Det er en ære å kunne gi familiene denne unike muligheten til å dele sine historier og perspektiver for å fremskynde utviklingen av behandlinger og utgjøre en forskjell, om ikke for dem selv, så for at andre familier skal slippe å oppleve sorg og vedvarende hjertesorg."
Sponsorer av GM2 EL-PFDD-møtet er Sanofi, Cure Tay-Sachs Foundation, New York Area Fund at NTSAD, Mathew Forbes Romer Foundation, Azafaros og JCR Pharmaceuticals.
Hvis du vil vite mer om GM2 EL-PFDD-møtet, registrere deg for å delta eller sende inn kommentarer, kan du gå inn på www.ntsad.org/gm2pfdd eller se et informasjonswebinar på https://www.youtube.com/watch?v=tuyd26kn9wU&feature=youtu.be. Voice of the Patient Report, som inneholder høydepunkter fra møtet, vil bli gjort tilgjengelig i løpet av sommeren.
Om NTSAD
NTSAD er en av de første og mest respekterte pasientforeningene og var en pioner når det gjelder å fremme screening for å forebygge sjeldne genetiske sykdommer. Organisasjonen støtter familier og enkeltpersoner over hele verden gjennom profesjonell en-til-en-støtte, mentorordninger og likemannsgrupper, informasjon og ressurser, samt den årlige familiekonferansen. NTSAD er også en talsmann for pasienter og fremmer forskning. Siden 2002 har organisasjonen delt ut mer enn 4,7 millioner dollar i tilskudd som har ført til investeringer på mer enn 30 millioner dollar i forskning. Disse initiativene har ført til utvikling av potensielle behandlingsformer for Tay-Sachs, Canavan, GM1 og Sandhoff. Du finner mer informasjon på NTSAD.org.
