Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet)

Myasthenia Gravis Rare Disease Network (MGNet) er et konsortium av akademiske medisinske sentre som samarbeider med Myasthenia Gravis Foundation of America og Conquer MG samt samarbeidspartnere i andre forskningsgrupper og industri. Vi jobber sammen for å forbedre terapeutisk utvikling for denne sjeldne sykdommen.

MGNet er en del av National Institutes of Health's Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN) .

Myasthenia gravis (MG) er en autoimmun lidelse forårsaket av antistoffer mot proteiner ved nerve-muskel kommunikasjonspunktet. Innenfor den vanlige, veldefinerte patologien eksisterer det distinkte undertyper av MG. Den underliggende årsaken til og responsen på behandlinger varierer sannsynligvis basert på pasientens alder (tidlig versus sent debut), tymusabnormitet (tymom, thymushyperplasi eller thymusatrofi) og antistoffstatus (acetylkolinreseptorantistoff, muskelspesifikt kinaseantistoff eller fravær av påvisbare antistoffer antistoffer-seronegative MG). Årsakene til hver undertype er sannsynligvis forskjellige. 

Det finnes terapier, men de har betydelige bivirkninger og noen pasienter responderer dårlig. Studier viser at selv med behandling har noen pasienter dårlig livskvalitet.

Målet med MGNet er å fremme terapeutisk utvikling. For å gjøre det har vi fire spesifikke mål:

1. Forbedre verktøyene forskere og leger har for å utføre kliniske studier gjennom streng overvåking av pasienter over tid og evaluer bedre mål på hvordan pasientene har det.

2. Identifisere objektive tiltak (biomarkører) for å vise hvordan sykdommen reagerer på behandling og bedre forutsi behandlingsrespons eller bivirkninger, for å forbedre design av kliniske studier og behandling av pasienter i klinisk praksis.

3. Forbedre utdanning av unge etterforskere med fokus på karrierer på sjeldne sykdommer og spesielt MG.

4. Forbedre bevisstheten til forskere, leger og offentligheten angående de unike behovene til pasienter med MG gjennom opplæring av klinikere og engasjement av pasienten og vitenskapelige miljøer i klinisk forskning og terapeutisk utvikling.

MGNet er finansiert av National Institute of Neurological Disorders and Stroke og National Center for Advancing Translational Sciences.

Undersøkte sykdommer - Myasthenia Gravis (MG) og dens undertyper:

• Tidlig innsettende acetylkolinreseptor (AChR) antistoff (Ab) positiv MG, som først og fremst rammer kvinner

• Sent-debut AChR Ab positiv MG med en sykdomsskjevhet mot menn

• Paraneoplastisk tymom-assosiert MG

• Muskelspesifikk kinase (MuSK) Ab-positiv

• AChR/MusK antistoff negativ MG.

For mer informasjon besøk https://rdcrn.org/mgnet

______

MGNet tilbyr en rekke pedagogiske videoer for å bevisstgjøre klinisk forskning.

Forstå klinisk forskning fra MGNet MGNet på Vimeo .

Hvordan beskyttes forskningsdeltakere? fra MGNet MGNet på Vimeo .

---

Flere historier fra Know Rare