Sjelden kreftforskning: Leder an til utvikling av nye kreftbehandlinger
Enhver kreftdiagnose er vanskelig; Men å bli diagnostisert med en sjelden kreft kan være spesielt utfordrende som de fleste kreft forskning fokuserer på de fire store maligniteter: prostata, lunge, bryst og tykktarmskreft. Når pasienter med sjeldne kreftformer ønsker å delta i kliniske studier, er det vanligvis færre valg, og forskningsstedene kan være på noen få utvalgte sentre med høyt volum. Forskning på sjeldne kreftformer, som andre sjeldne sykdommer, kan imidlertid ha større innvirkning på utvikling og levering av nye kreftbehandlinger til pasienter.
Sjeldne kreftformer rammer individuelt færre enn 6 av 100 000 mennesker i året i USA (13% av alle kreftformer diagnostisert hos voksne), og i EU diagnostiseres rundt 640.000 mennesker med sjeldne kreftformer (24% av alle kreftformer diagnostisert i EU). Sjeldne kreftformer kan oppstå i hele kroppen, og noen vanlige steder er munnhulen og svelget, fordøyelsessystemet og steder i luftveiene.
Sjeldne kreftformer, som andre sjeldne sykdommer, kan ofte være preget av:
Forsinket eller feil diagnose
Mangel på tilgang til klinisk ekspertise om sykdommen
Begrenset tilgjengelighet av kliniske studier, lite antall steder for pasientmedvirkning
Få tilgjengelige registre og vevsbanker for fremtidige læringer
Men mange av dagens kreftbehandlinger ble opprinnelig forsket på studier for sjeldne kreftformer. I en analyse av nye kreftmedisiner godkjent av FDA fra 1995 til 2005 ble 12 av 51 godkjent for de fire store kreftformene, mens flertallet ble godkjent for sjeldne kreftformer. Her er noen eksempler:
· For 10 år siden fikk forskere som studerte sjeldne Fanconi-anemi en større forståelse av benmargssvikt, kreft og resistens mot kjemoterapi. (N Engl J Med. 2010 20 mai 20;362 (20):1909-19.)
· Forskere som studerte Wilms' svulst, en sjelden barnekreft, utviklet en "modell" for å utforske genetikk og cellebiologi som senere ble brukt på generelle kreftformer hos barn og voksne. (Metoder Mol Biol. 2003;222:239-48.)
· Når forskere studerte en undersøkelsesmedisin for behandling av kronisk myelogen leukemi (KML), seminoma, og gastrointestinal stromal tumor (GIST) åpnet det døren for utvikling av "molekylært målrettede terapier" og har ført til en helt ny kategori av kreftbehandlinger, tyrosinkinasehemmere. (Curr Opin Cell Biol. 2009 April;21(2):288-95. Epub 2009 11 februar) (Curr Pharm Des. 2009;15(2):120-33.)
Å utforske sjelden kreft har ført forskning på utløsere av vekst og spredning av svulster, og potensielt hvordan man målretter dem med innovative terapier.
Kilder:
1. https://www.rarecancerseurope.org/About-Rare-Cancers/The-Added-Value-of-Research-on-Rare-Cancers. Oppdatert 2019. Besøkt 5 november 2020.
2. Felles tiltak for sjeldne kreftformer Europa brosjyre: www.jointactionrarecancers.eu. Besøkt 5.11.2020.
3. Braiteh F, og Kurzrock R. Uvanlige svulster og eksepsjonelle terapier: paradoks eller paradigme? Mol Kreft Ther 2007;6(4).
Sponset av Boehringer Ingelheim
