Kliniske studier: En mors reise til behandling
Tali var på jakt. Det hadde gått over et år siden datteren Sarena ble diagnostisert med en sjelden anfallsforstyrrelse, og hun lette fortsatt etter en klinisk studie som kunne føre til en mulig behandling av tilstanden hennes. To år gamle Sarena ble diagnostisert med Dravet syndrom en sjelden form for epilepsi, et år tidligere, etter at hun fikk et plutselig anfall som sendte henne til sykehuset. Et år etter den plagsomme episoden fikk Tali beskjed om en klinisk studie gjennom en Dravet syndrome advocacy gruppe som hun hadde sluttet seg til, og følte en bølge av håp. Hun var fast bestemt på å finne ut hvordan hun skulle søke.
Gjennom kontakt med Know Rare lærte Tali om to andre kliniske studier for barn med Dravet syndrom som Sarena, men hun var ikke sikker på hvilken som var riktig for datteren. Hun spurte sin pediatriske nevrolog – selv om han ikke var ekspert på Dravet, stolte hun på hans innsikt og råd. Han klargjorde forskjellen mellom de kliniske studiene: studien hun fant gjennom advocacy-gruppen var en fase I-studie, noe som betyr at den fortsatt var i de tidlige stadiene av forskningen. En av de to andre studiene var en fase 2-studie, som er scenen hvor effektiviteten testes. Den tredje var en fase 3 studie, som vanligvis er den siste fasen før et medikament er godkjent. Til tross for alle disse kliniske studiealternativene rådet nevrologen henne til å vente før hun ble med i en. Det var en nylig godkjent ny behandling for Dravet, forklarte han, at hun kanskje vil prøve først.
Tali og Sarenas situasjon var uvanlig. For de fleste som lever med en sjelden sykdom, er det ingen godkjente behandlinger tilgjengelig, og kliniske studier er muligens deres eneste alternativ og bare håp om en kur. Faktisk har bare fem prosent av sjeldne sykdommer faktisk behandlinger som er godkjent av FDA. Ytterligere kompliserende saker, de fleste vet ikke hvordan de skal gå om å finne en klinisk studie, eller finne ut hvordan de skal delta i en. En nylig undersøkelse utført av Know Rare fant at blant 100 personer som lever med en sjelden sykdom, ønsket mer enn 75 prosent å delta i en klinisk studie, og ønsket at de ville ha visst om en. Mer enn 80 prosent av respondentene hadde ikke fått tilbud om en klinisk studie av legene sine.
I mellomtiden er bioteknologi og farmasøytiske selskaper ofte ikke i stand til å fullføre kliniske studier fordi de ikke finner antall deltakere som trengs. De er først og fremst avhengige av legeforskere for å finne deltakere. Men når det gjelder sjelden sykdom, blir pasienter ofte sett av flere leger, og ofte de som ikke er kunnskapsrike om kliniske studier eller sjelden sykdom. Denne typen frakobling mellom prøve og pasient er vanlig – noe som betyr at det er et potensielt gap mellom behandling og pasient.
Hvordan kan vi bygge bro over det gapet? Nedenfor tilbyr Know Rare tips og innsikt for å hjelpe deg med å forstå og navigere prosessen med å finne og delta i kliniske studier.
Hvordan finne en klinisk studie
Den mest omfattende kilden til kliniske studier er databasen av kliniske studier i USA funnet på clinicaltrials.gov. Alle nye studier som er på jakt etter deltakere er oppført der, og databasen kan søkes etter tilstanden til ens sykdom. Imidlertid er de kliniske studieoppføringene på dette nettstedet kompliserte, og svært vanskelig for den gjennomsnittlige personen å forstå. Her er en rask veiledning til terminologien du kan finne i en klinisk studieoppføring:
Fase I, Fase 2, Fase 3:
Dette er de tre stadiene av studien for en ny medisinering før den sendes til FDA slik at den kan godkjennes for resept.
Fase I-studier er utformet for å studere sikkerheten til medisinen.
Fase 2-studier er utformet for å se om medisinen er effektiv.
Fase 3-studier er det siste trinnet, og har flere deltakere for å sikre at fase 2-resultatene er like hos en større gruppe personer med tilstanden eller sykdommen.
Før disse fasene er den prekliniske fasen:
I løpet av denne fasen testes medisinen i et laboratorium for sikkerhet før de testes hos mennesker. For ytterligere forklaring på fasene av en klinisk studie, vennligst se NIH -The Basics.
I tillegg til fasen av studien kan studietypen beskrives som:
Biomarkør : dette er studier som leter etter risikofaktorer,tegn på sykdom, eller alvorlighetsgraden av sykdommen.
Naturhistoriske studier: disse studiene viser hvordan symptomene på en sykdom kan endres eller utvikle seg over tid.
Intervensjonsstudier: dette er studier av medisiner, enheter eller ikke-medisinske behandlinger som kan brukes til å behandle en tilstand eller symptomer på denne tilstanden
Et annet viktig element i en klinisk studieoppføring er inklusjons-/ekskluderingskriteriene.
Inklusjonskriteriene er kvalitetene en person må være kvalifisert til å delta i en studie. Ved å gå gjennom disse kvalifikasjonene kan du se om du sannsynligvis vil bli akseptert som deltaker. Her er noen eksempler på hva slags kriterier pasienten må oppfylle for å kvalifisere for en studie:
Diagnosen din og hvor lenge du har blitt diagnostisert
Din alder
Symptomene du opplever
Enten du tar medisiner for tilstanden eller ikke
Laboratorietestresultater (som blodprøveresultater; blodplatenivåer (høyt eller lavt); hvite blodlegemer;, nyre- og leverresultater)
Ekskluderingskriterier er faktorene som kan hindre en pasient i å delta, for eksempel:
Visse medisiner du kanskje tar, eller en nylig endring i medisiner
Andre tilstander du måtte ha (som hjertesykdom, leversykdom osv.)
Dersom du er gravid eller
Det siste viktige elementet i den kliniske studien er plasseringen av studiesentre. Navnet på studiesenteret er ikke alltid oppført, men staten og byen der sentrum ligger vanligvis er. Det kan være en e-postadresse å kontakte hvis du er interessert i å lære mer om studien.
Å bestemme seg for om du skal delta er ikke alltid en enkel beslutning, men å gjøre det kan gi potensial til å hjelpe ikke bare deg, men andre personer med samme tilstand i fremtiden. Det er viktig å håndtere dine forventninger, fordi ikke alle kliniske studier resulterer i en godkjent medisinering. Mange medisiner ikke klarer å oppfylle sine mål og er ikke effektive nok til å bli godkjent. Men hvis du deltar i en studie og medisinen ser ut til å fungere bra for deg, kan du kanskje fortsette å motta medisinen gratis i lengre tid, til den er godkjent av FDA for bruk. (Merk at ulike studier kan ha ulike utvidede bruksbestemmelser).
Hvis du vil lære mer om å delta i en klinisk studie, her er noen gode pedagogiske ressurser:
Hvis du trenger hjelp til å komme i kontakt med en klinisk studie, kan Know Rare hjelpe deg.
