Hva du bør vite om observasjonsstudier - og hvorfor de kan være riktige for deg

En oversikt over forskjellene mellom observasjonsstudier og kliniske studier for legemiddelforskning.

Hva er en observasjonsstudie?

I observasjonsstudier følger forskerne grupper av mennesker over en periode. Avhengig av studien kan disse gruppene omfatte friske personer, personer med en sykdom eller personer som har større risiko for å utvikle en sykdom (fordi de har en familiehistorie, et gen, en annen assosiert tilstand eller et antistoff som disponerer dem for å utvikle sykdommen).

En observasjonsstudie er utformet for å "observere" dagliglivet til en person med en sjelden sykdom.

De kalles observasjonsstudier fordi forskeren "observerer", men ikke "intervenerer". Det gis ikke noe medikament eller medisin i intervensjonsøyemed, og forskerne endrer ikke måten deltakerne vanligvis behandles på.

I motsetning til dette krever en klinisk intervensjonsstudie at personer vurderes med en rekke tester før de godkjennes til å delta i eller starte en studie - alt før medisinering administreres på et studiested. Pasienter som deltar i en klinisk studie, vurderes deretter med jevne mellomrom på samme studiested, med fokus på et konsistent sett med vurderingskriterier. Dette gjør det mulig for administratorene å avgjøre om medisinen har forårsaket noen endringer - enten positive eller negative.

Observasjonsstudier er svært viktige for forskere siden de gir mulighet til å observere personer med en sjelden sykdom i deres normale hverdagsmiljø. Informasjon som vanligvis samles inn i disse studiene, er blant annet type og hyppighet av symptomer, hvilke medisiner som tas, hva slags tester som tas og resultatene av disse testene over tid, samt hvor mye og hva slags støtte pasientene trenger. Med denne informasjonen kan forskerne finne ut mer:

Vanlige symptomer, og hvilke symptomer som fører til en diagnose
Hvilke eksponeringer eller atferd som kan øke risikoen for å utløse en sjelden tilstand
Spor som fører til nye behandlinger
Sykdomsmønstre og -trender i ulike aldre og blant ulike typer mennesker
Hverdagserfaringer og behov hos mennesker som lever med sykdommen i ulike miljøer

Typer observasjonsstudier

Naturhistoriske studier ser på hvordan en sjelden sykdom utvikler seg, både ved å observere tidlige tegn eller symptomer og ved å vurdere hvordan sykdommen endrer seg over tid. Forskere samler ofte inn informasjon om en persons risiko eller disposisjon for å utvikle en sjelden sykdom ved å sjekke personens sykehistorie, samt ved å samle inn blod-, spytt- og urinprøver som kan studeres for å lære mer om hva som kan føre til utvikling av en sjelden sykdom. Innsamling av data fra naturhistoriske studier kan føre til en måte å behandle sykdommen på eller forhindre at den utvikler seg.
Longitudinelle studier innebærer løpende observasjon av en gruppe mennesker over tid, ofte for å se om personer med ulik bakgrunn, medisinsk eller familiær historie har ulike erfaringer med sykdom (for eksempel personer med allergi i familien som senere utvikler en autoimmun sykdom).

Når det gjelder sjeldne sykdommer, er observasjonsstudier spesielt viktige.

For de fleste sjeldne sykdommer finnes det svært lite informasjon som kan gi et fullstendig bilde av alle symptomer, oppbluss, tester, medisiner og erfaringer som følger av å leve med den sjeldne sykdommen over tid.

Alle eller noen av disse opplysningene kan være avgjørende for utformingen av en klinisk legemiddelstudie, ettersom forskerne må ta hensyn til alle disse aspektene for å sikre at studien ikke påvirker pasienten negativt på noen måte.

Observasjonsstudier gir innsikt i kliniske studier av potensielle nye medisiner

Informasjonen som samles inn, kan brukes av forskere som deretter kan avgjøre:

Hva bør måles før, under og etter en klinisk studie?
Hvilke medisiner er det sannsynlig at deltakerne tar og trenger å fortsette å ta?
Hvor lenge bør en studie vare?
Hva slags støtte kan det være behov for under studien?

Hva deltakelse i en observasjonsstudie kan kreve

Kravene til en deltaker i en observasjonsstudie kan variere avhengig av studien og sykdommen.

Forskerne trenger deltakernes medisinske historie og tilgang til pasientjournaler, samt kontakt med spesialisten som behandler sykdommen deres.
Deltakerne vil fortsette å gå til sine spesialister og følge de rådene eller den behandlingen som er foreskrevet, og de kan bli bedt om å komme til studiestedet for et personlig besøk med forskerteamet.
I noen studier kan det være nødvendig å ta blod- eller urinprøver for å teste for antistoffer eller andre tegn på sykdom ved studiestart eller i løpet av studien.
Under besøkene hos studieteamet kan deltakerne bli intervjuet eller få spørsmål om tilstanden sin og hvordan den påvirker dagliglivet og dagliglivets aktiviteter.

Før du blir deltaker i en observasjonsstudie, akkurat som i en klinisk intervensjonsstudie, vil forskerteamet gjennomgå formålet med studien, hva pasientene kan forvente seg i løpet av studien og hvordan den kan påvirke hverdagen deres.

Når pasientene har bekreftet at de forstår hva deltakelsen innebærer, vil de bli bedt om å signere en formell avtale om deltakelse - et informert samtykkeskjema. Selv etter å ha signert et skjema for å akseptere deltakelse, kan pasientene imidlertid når som helst trekke tilbake samtykket og avbryte deltakelsen i studien uten noen form for straff eller problemer hvis de ombestemmer seg.

Observasjonsstudier er en grunnleggende del av sykdomsforskningen. Når det gjelder sjeldne sykdommer, kan de være et første skritt i utviklingen av en ny behandling. Faktisk publiserte Food and Drug Administration (FDA) nylig en veiledning med tittelen "Rare Diseases: Natural History Studies for Drug Development". I denne rapporten anbefaler FDA natural history-studier som et middel til å samle inn informasjon om det naturlige sykdomsforløpet uten å gripe inn med en ny eksperimentell behandling.

I veiledningen heter det: "Selv om kunnskap om en sykdoms naturlige forløp kan være til nytte for legemiddelutviklingen for mange sykdommer og tilstander, er informasjon om en sykdoms naturlige forløp vanligvis ikke tilgjengelig eller ufullstendig for de fleste sjeldne sykdommer, og det er derfor særlig behov for informasjon om disse sykdommene."

Hvis du vil vite mer om mulighetene for å delta i observasjonsstudier for multifokal motorisk nevropati (MMN), kan du klikke her. her.

Hvis du vil vite mer om mulighetene for å delta i observasjonsstudier for kongenitalt myastenisk syndrom (CMS), kan du klikke her. her.

Kilder:

https://www.cancer.gov/research/participate/what-are-observational-studies

https://www.mrcctu.ucl.ac.uk/patients-public/about-clinical-trials/what-is-an-observational-study/

Mer fra Know Rare