Cure CMD - Kjenn sjeldne

Om Cure CMD og formålsparagrafen

Cure CMD ble etablert i 2008 av tre foreldre med barn med medfødt muskeldystrofi (CMD). CMD representerer en gruppe sykdommer som forårsaker muskelsvakhet ved fødselen. Flere definerte genetiske mutasjoner fører til at musklene brytes ned raskere enn de kan repareres eller vokse.

Cure CMDs mål er å fremme forskning på behandlinger og en kur for medfødte muskeldystrofier og forbedre livene til de som lever med CMD, gjennom engasjement og støtte fra samfunnet. Organisasjonen samarbeider med et stadig voksende nettverk av engasjerte berørte personer, foreldre, forskere, klinikere og offentlige talsmenn over hele verden for å oppnå dette målet og fortsette å sette CMD-rammede personers og familiers erfaringer og stemmer i sentrum.

Cure CMD arbeider for å styrke lokalsamfunnet, gi pålitelig og oppdatert informasjon rettet mot CMD-miljøet og gi håp og engasjement.

Påvirkning

Gjennom et tett samarbeid med forskere, talsmenn for industrien, familier og generøse støttespillere har Cure CMD hatt en utrolig innvirkning på livene til de som lever med CMD:

Ga finansiering til 4 millioner dollar i forskningsstipend;
Lanserte to kliniske studier og støtter naturhistoriske studier i alle de fem undertypene;
Det internasjonale registeret for medfødte muskelsykdommer (CMDIR) har vokst til mer enn 3 500 berørte deltakere over hele verden. Klikk her hvis du ønsker å bli med i eller lære mer om dette registeret;
Arrangerer vitenskapelige konferanser og familiekonferanser annethvert år med over 500 deltakere;
Skapte mer enn 300 timer med videoinnhold gjennom direktesendte og forhåndsinnspilte webinarer og personlige arrangementer for å informere og støtte de berørte.
Utvidet rekkevidden og engasjementet i lokalsamfunnet med 400 % i løpet av de siste fem årene.

ressurser

Cure CMD gir CMD-fellesskapet tilgang til en rekke ressurser - inkludert ressurssider, webinarer, blogginnlegg, et peer-to-peer-program og mer - for å hjelpe dem på veien mot en sjelden sykdom.

Her er en liste over noen av ressursene som Cure CMD tilbyr:

Samfunnsressurser (arbeid, utdanning, overganger, helsetjenester, bilkjøring, psykisk helse osv.);
Cure CMD-bloggen;
P2P Match Program;
Webinar Series On-Demand Playlist, der du kan se alle våre tidligere arrangementer om ulike temaer knyttet til funksjonshemmede;
En kommende webinarregistrering for Adaptive Self-Care: https://bit.ly/CMDSelfCare. Lær om tilpassede dagligdagse produkter og velværeverktøy som fungerer for alle funksjonsnivåer, slik at du kan føle deg og se best mulig ut;
The Tenacity of Hope er en dokumentarfilm laget av Cure CMD i samarbeid med Living in the Light for å vise frem medlemmer av miljøet rundt medfødt muskeldystrofi og deres ulike reiser og perspektiver. Filmen ble opprinnelig laget til det pasientfokuserte legemiddelutviklingsmøtet med FDA i 2022, og vi oppfordrer til å dele den med familie, venner og kolleger, slik at de kan få en bedre forståelse av hva det vil si å leve med medfødt muskeldystrofi. Hele filmen er nå tilgjengelig for visning på forespørsel: https://youtu.be/Iliwi8JVaYo?si=BURJGXgnbBN3M-RC.