En personlig tilnærming til utviklingen av nye behandlinger for sjeldne sykdommer
Nye metoder for å bidra til deltakelse i kliniske studier og sårt tiltrengte behandlinger som passer inn i folks liv
Av Gina D. Wagner
Å finne nye behandlinger for sjeldne sykdommer kan forandre liv. Forskere, som vanligvis har mest kunnskap om sykdommen de studerer, prøver å få disse behandlingene til å komme så mange som mulig til gode. Men å få tilgang til disse behandlingene er ikke lett for mange, særlig de som ikke bor i nærheten av de akademiske sentrene der spesialistene vanligvis praktiserer. Studier kan kreve reise til et fjernt studiesenter i løpet av uker eller måneder, noe som kan være en utfordring for dem som jobber eller har familieansvar. Mange pasienter kan bli nødt til å takke nei til å delta i en studie de er interessert i, på grunn av fysiske begrensninger i forhold til å reise eller bekymring for å bli utsatt for infeksjoner.
Noen forskere, deriblant den ledende myosittspesialisten Dr. Rohit Aggarwal fra University of Pittsburgh Medical Center, er på oppdrag for å lære opp lokale forskere og spesialister og samarbeide med dem for å etablere flere kompetansesentre for sjeldne sykdommer.
Takket være teknologien kan folk i dag delta i en studie for en ny behandling uten å være begrenset av reising. Fremtidsrettede forskere utformer nå kliniske studier som gjør det mulig for deltakerne å bestemme hyppigheten av besøkene til et studiesenter basert på deres daglige timeplaner og liv. Her er noen av måtene de gjør dette på:
Desentralisert omsorg
I økende grad er forskere nå i stand til å samarbeide med lokale laboratorier, apotek, sykehus og legekontorer for å tilby tjenester og behandling som deltakerne vil få på sine besøk på studiestedene.
Telemedisin og hjemmebesøk
Før covid-19 hadde ikke alle pålitelig tilgang til Wi-Fi og videokonferanser. Men noen år inn i pandemien har mye endret seg. Vår oppfatning av og åpenhet for fjernmøter og telemedisin har endret seg. Vi er mer komfortable med å gjøre ting hjemme. Som et resultat tilbyr noen studier nå muligheten for pasienter til å delta via telemedisin eller hjemmebesøk.
"Jeg elsker at vi gjør hybridmodeller, og at vi lærer trygge og effektive måter å tilby dette på uten å miste kvaliteten i forskningen", sier Dr. Prince Adotama, en styresertifisert hudlege og fakultetsmedlem ved NYU som spesialiserer seg på bulløse lidelser. Det er til en viss grad tryggere å la pasienter bli hjemme, spesielt de som har høyere risiko for COVID og andre virus eller som kanskje ikke er så mobile. "De er ikke alene. Med hjemmesykepleierbesøk er det fortsatt noen som ser dem, kommuniserer med dem og administrerer behandlingen", legger Dr. Adotama til.
Dr. Aggarwal går i bresjen for å sette pasientene først i utformingen av sin nye studie, Myositis interstitiell lungesykdom Nintedanib studien. Myositis interstitiell lungesykdom Nintedanib-studien (MINT-studien).. "Noen pasienter ønsker å samhandle med forskerne på en mer regelmessig basis, mens andre ønsker å unngå å komme inn så mye som mulig. Studien vår ble utformet slik at deltakerne kan delta eksternt, fra sitt eget hjem hvor som helst i USA, forklarer Dr. Aggarwal. Denne nye kliniske studien krever ikke noe besøk på et studiested i det hele tatt, hvis det er det pasientene velger. Alternativt, hvis pasienten foretrekker det, kan de få studiebesøk på et av de mange kliniske prøvestedene som er tilknyttet studien. For personer med myosittassosiert lungesykdom som kan ha begrenset mobilitet og frykt for infeksjon, kan det være en lettelse å slippe å reise til et studiested for flere besøk.
Å nå underforsynte befolkningsgrupper
Dr. Aggarwal kan få ønsket sitt oppfylt - siden fleksible kliniske studier, som hans, senker barrierene for deltakelse fra flere forskjellige befolkningsgrupper, og tar hensyn til jobbproblemer, omsorgsansvar og transportbehov.
Noen studier kan også tilby refusjon for eventuelle reiser som er nødvendige, og i økende grad fleksibilitet i planleggingen, slik at pasientene kan arbeide rundt jobb- og familieansvar. Studiene omfatter også ofte gratis testing og diagnostikk samt gratis eller rabatterte behandlinger.
Mobil teknologi
Etter hvert som vi blir mer vant til å bruke apper til å planlegge avtaler, spore helsejournaler og fylle ut resepter, kan vi bli mer komfortable med å delta i kliniske studier ved hjelp av disse teknologiene. Noen studier bruker wearables, som smartklokker, for å gi kontinuerlige data og overvåking i sanntid, slik at pasientene slipper merarbeidet med selvrapportering eller å gå inn på en klinikk bare for å overvåke vitale funksjoner. Mobilteknologi har blitt så populært de siste årene at offentlige etater og ledere i helseindustrien er i ferd med å utvikle beste praksis for bruk av teknologi i forskning. Selv om eksperter advarer om at det fortsatt er mye arbeid som må gjøres på denne arenaen for å sikre at de bærbare enhetene fungerer perfekt og sømløst med forskningen.
Hjelp forskere med å hjelpe oss
Dr. Aggarwal observerer at pasienter i studier får mer oppmerksomhet og fleksibilitet enn kliniske pasienter. Som et resultat er deres tilfredshet med prosessen svært høy. I en undersøkelse utført av forskningsorganisasjonen Know Rare and Advanced Clinical sa 13 av 14 personer som deltok i en klinisk studie, at de ville gjort det igjen.
Til syvende og sist er dette det viktigste målet - å hjelpe pasientene til å få den beste behandlingen og de beste fremskrittene for sine tilstander. Og det fungerer, konstaterer Dr. Aggarwal. "Når pasientene først blir med i en studie, vil de aldri slutte", sier han."
For mer informasjon om Dr. Aggarwals MINT-studie, klikk her.
Hvis du eller en av dine nærmeste er rammet av myositt og ønsker å lære mer om MINT-studien, kan du også komme i kontakt med en av våre pasientstøtter ved å fylle ut dette skjemaet:
For å lære mer om kliniske studier og se om det finnes en studie for din tilstand, besøk Know Rare's Study Finder.
