Bedre tilgang til spesialisert behandling
Dr. Rohit Aggarwal er på oppdrag for å koble flere myosittpasienter til eksperter over hele landet.
Av Gina DeMillo Wagner
Da det var på tide å velge en medisinsk spesialitet, hadde Rohit Aggarwal, MD, MS, noen kriterier: "Jeg ble tiltrukket av komplekse, multisystemiske sykdommer som påvirker flere organer ... og som det finnes få eller ingen behandlingsalternativer for", minnes han. Sagt på en annen måte: "Jeg var ute etter en utfordring", sier han. Disse kriteriene førte ham til revmatologi og autoimmune lidelser, og deretter spesifikt til myositt.
Myositt er en gruppe sjeldne tilstander som involverer svakhet i musklene, noen ganger med utslett. Det finnes forskjellige typer myositt som påvirker forskjellige muskelgrupper, men de er alle vanligvis forårsaket av et problem i immunsystemet.
Dr. Aggarwal så tidlig et behov for mer forskning og behandling for myosittpasienter. "Det har ikke vært lett," bemerker han. Myositt er en sjelden sykdom, noe som gjorde at det ikke var lett å finne finansiering. "Folk sto ikke i kø for å donere til myosittforskning, og det var ingen stiftelser som tilbød tilskudd på den tiden", minnes han. Så Dr. Aggarwal donerte tiden sin til forskning, ofte etter lange dager med pasienter ved University of Pittsburgh Medical Center. Etter hvert klarte han å skaffe finansiering for å fokusere enda mer på forskning. Målet hans var alltid klart: "Hvordan kan jeg gi mest mulig hjelp til flest mulig pasienter?
Opprettelse av flere kompetansesentre for myositt
Dr. Aggarwal innså at den største innvirkningen på pasientene kommer fra tilgang til spesialister. Vanligvis starter pasientens reise hos primærlegen, sier han. Denne legen kan henvise dem til en spesialist på førstelinjenivå, for eksempel en revmatolog eller autoimmunekspert. "Men det er vanskelig for disse pasientene å nå en spesialist på andre eller tredje nivå som fokuserer på deres spesifikke tilstand", sier han. For å nå dette nivået, bemerker han, må du vanligvis besøke et akademisk forskningssykehus eller et kompetansesenter.
Dr. Aggarwal jobber for tiden mot et mål om å etablere minst 50 av disse spesialiserte sentrene over hele landet for å hjelpe myosittpasienter. Og han gjør det gjennom flere veier:
Han har opprettet myositt-stipend for å lære opp nye leger i de spesifikke mekanismene og behandlingsalternativene for myositt-tilstander. Disse stipendiatene kan deretter gå videre til åpne kompetansesentre, ofte på sykehus eller som en del av revmatologisentre.
Han er også med på å bygge opp mentorprogrammer som kobler spesialister med etablerte kompetansesentre og universiteter.
Kliniske studier tilbyr også en vei til å åpne nye ekspertisesentre, bemerker Dr. Aggarwal. Et konsortium av myositt-eksperter som er opplært til å kjenne studiens tiltak og vurderinger, er skrevet inn i forsøksprotokollene og planene. Disse ekspertene kan deretter behandle myosittpasienter over hele USA.
Koble flere pasienter til kliniske studier
Et annet mål Dr. Aggarwal har, er å koble flere pasienter til studier som kan hjelpe dem. "Jeg vil gjerne at flere skal delta i kliniske studier", sier han. Noen pasienter har en misoppfatning eller frykter at deltakelse i studier gjør dem til forsøkskaniner. Men det kunne ikke vært lenger fra sannheten, sier han. "Du får faktisk mer oppmerksomhet og mer omsorg i en klinisk studie enn ellers," forklarer han.
For ikke å nevne at det er flere fordeler med å delta i en studie. Deltakerne blir sett oftere, har en mer fleksibel timeplan og blir fulgt tettere opp enn vanlige klinikkpasienter, påpeker han. De får gratis testing, gratis behandling, og de har eksklusiv tilgang til et team av spesialister.
Når det gjelder den vedvarende frykten: "Husk at når en behandling når en klinisk fase tre-studie, har den allerede mye forskning og data bak seg", forklarer Dr. Aggarwal. "Legene ville ikke investert tid og penger hvis de ikke trodde at behandlingen ville hjelpe deg."
Og hvis noe går galt, vil legen din være den første til å si ifra, påpeker han. "Legen din er alltid på din side og har ditt beste i tankene. Legens ansvar er overfor pasienten, ikke forsøket." I de fleste tilfeller, sier han, gjør pasientene det så utrolig bra i kliniske studier at de ikke ønsker å slutte når studien er ferdig. "Folk er motvillige til å melde seg på, men så vil de aldri slutte."
Opplæring og myndiggjøring av pasienter
Når pasienter først får en diagnose, begynner de vanligvis å søke på nettet etter informasjon om tilstanden sin. Dette er både bra og dårlig, advarer Dr. Aggarwal. Det er så mye informasjon tilgjengelig i disse dager at du må kunne ta et skritt tilbake og vurdere kilden og om den er pålitelig.
Hvis du er i tvil, kan du spørre legen din om hvilke ressurser og eksperter de vil anbefale. "Mange pasienter kvier seg for å spørre om andre alternativer, men det bør de gjøre." Spør om studier eller eksperter i ditt område som studerer tilstanden din, foreslår han. Har du ikke en ekspert i nærheten? Vurder å møte en spesialist eksternt via telehelse, eller ta en engangsreise for en konsultasjon. "Selv ett besøk eller én konsultasjon hos en spesialist kan utgjøre en stor forskjell", sier han. På den måten kan spesialisten samarbeide med din vanlige lege og bidra til å tilpasse en behandlingsplan.
Til slutt anbefaler han å ta kontakt med støttegrupper, enten personlig eller på nettet. Å finne sosial støtte og bekreftelse, og å dele tips, kan bidra mye til å forbedre livskvaliteten for mennesker som lever med en sjelden sykdom.
For mer informasjon om myositt, kan du se serien med videoer som Dr. Aggarwal har laget her. Han jobber også for å utvide bevisstheten om myositt på Twitter-kontoen hans.
Hvis du vil lære mer om MINT-studien, kan du ta en titt på dette nyttige webinaret webinar.
Hvis du eller en av dine nærmeste er rammet av myositt og ønsker å komme i kontakt med en av våre pasientstøtter, kan du fylle ut dette skjemaet:
For å lære mer om kliniske studier og se om det finnes en studie for din tilstand, besøk Know Rare's Study Finder.
